La Terapia Genica salva un bimbo di 4 anni
ROMA – La tecnologia Car-T comincia a dare i suoi frutti. L’Ospedale Bambin Gesù di Roma annuncia di aver trattato il suo primo paziente, un bambino di 4 anni malato di leucemia linfoblastica acuta; Cosa sono le cellule CAR-T? Si tratta dei linfociti T degli stessi pazienti in cura, che una volta prelevati vengono modificati geneticamente in laboratorio utilizzando specifici virus che li forniscono di recettori diretti contro antigeni tumorali, e che ne potenziano l’attività anticancro. Così rimaneggiate, le cellule CAR-T (CAR sta per Chimeric antigen receptor) vengono re-infuse negli stessi pazienti da cui erano state prelevate.
La rivoluzionaria terapia è stata somministrata a Roma, il primo paziente è stato, dicevamo, è un un bambino di 4 anni affetto da leucemia linfoblastica acuta, per il quale le terapie convenzionali non avevano sortito effetti: aveva già avuto 2 ricadute della malattia, la prima dopo trattamento chemioterapico, la seconda dopo un trapianto di midollo osseo da donatore esterno. Lo studio accademico che ha portato a questo prestigioso risultato è stato promosso dal Ministero della Salute, Regione Lazio e AIRC, ed eseguito all’Ospedale Pediatrico Bambin Gesù di Roma. A un mese dall’infusione delle cellule riprogrammate nei laboratori dell’ospedale romano, i medici che lo hanno in cura hanno reso noto che il piccolo paziente sta bene ed è stato dimesso: nel midollo non sono più presenti cellule leucemiche.